Administrația pentru Alimente și Medicamente (ADA) a aprobat Lantidra, prima terapie celulară alogenă (de la un donator) cu insule pancreatice obținută din celule pancreatice de la un donator decedat pentru tratamentul diabetului de tip 1. Lantidra este aprobat pentru tratamentul adulților cu diabet zaharat de tip 1 care nu se pot apropia de nivelul țintă al hemoglobinei glicozurate (nivelul mediu al glicemiei) din cauza episoadelor repetate de hipoglicemie severă (glicemie scăzută).
“Hipoglicemia severă este o afecțiune periculoasă care poate duce la complicații precum pierderea cunoștinței sau convulsii. Aprobarea metode, prima terapie celulară de până acum pentru tratarea pacienților cu diabet de tip 1, oferă persoanelor care trăiesc cu diabet de tip 1 și cu hipoglicemie severă recurentă o opțiune suplimentară de tratament pentru a ajuta la atingerea nivelului țintă al glicemiei”, a declarat Peter Marks, M.D., Ph.D., director al Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice al FDA. ”
Diabetul de tip 1 este o boală cronică autoimună care necesită îngrijire pe tot parcursul vieții, prin injectarea cu insulină zilnic.
Unele persoane cu diabet zaharat de tip 1 au probleme în gestionarea cantității de insulină necesare în fiecare zi pentru a preveni hiperglicemia (nivelul ridicat al zahărului din sânge) fără a provoca hipoglicemie. În cazul în care pacientul nu poate detecta scăderea glicemiei, dozarea insulinei devine dificilă.
Terapia cu Lantidra oferă o potențială opțiune de tratament pentru acești pacienți.
Se crede că mecanismul principal de acțiune al Lantidra este secreția de insulină de către celulele beta ale insulelor alogeneice perfuzate. La unii pacienți cu diabet de tip 1, aceste celule infuzate pot produce suficientă insulină, astfel încât pacientul nu mai trebuie să ia insulină (prin injecții sau pompă) pentru a-și controla nivelul de zahăr din sânge. Lantidra se administrează ca o singură perfuzie în vena portală hepatică (ficat). Se poate efectua o perfuzie suplimentară de Lantidra în funcție de răspunsul pacientului la doza inițială.
Reacțiile adverse asociate cu Lantidra au variat la fiecare participant, în funcție de numărul de perfuzii primite și de perioada de timp în care au fost urmăriți și este posibil să nu reflecte ratele observate în practică. Cele mai frecvente reacții adverse au inclus greață, oboseală, anemie, diaree și dureri abdominale.
Majoritatea participanților au prezentat cel puțin o reacție adversă gravă legată de procedura de perfuzie a Lantidra în vena portală hepatică și de utilizarea medicamentelor imunosupresoare necesare pentru a menține viabilitatea celulelor insulare. Unele reacții adverse grave au necesitat întreruperea medicamentelor imunosupresoare, ceea ce a dus la pierderea funcției celulelor insulare și a independenței față de insulină. Aceste reacții adverse trebuie luate în considerare atunci când se evaluează beneficiile și riscurile Lantidra pentru fiecare pacient. Lantidra este aprobat cu o etichetare orientată către pacient pentru a informa pacienții cu diabet zaharat de tip 1 cu privire la beneficiile și riscurile Lantidra.
Materialul intregral și detalii pe: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes.
