Într-un proiect de îndrumare prezentat publicului pentru comentarii la începutul lunii ianuarie, FDA propune stabilirea unor standarde de eficacitate pentru terapiile experimentale pentru obezitate, identificând praguri specifice pe care producătorii de medicamente ar trebui să le îndeplinească înainte de a putea pretinde că programele lor sunt eficiente.
Dacă ghidul va fi adoptat, un medicament candidat ar fi considerat eficient pentru pierderea în greutate și întreținere dacă este capabil să provoace o scădere de cel puțin 5% a greutății corporale, față de controlul după 1 an de tratament la doza de întreținere. Acest efect trebuie să fie semnificativ statistic.
În plus, FDA a indicat că s-ar aștepta ca sponsorii medicamentelor „să evalueze suficienți pacienți cu diabet zaharat de tip 2 pentru a evalua eficacitatea și siguranța în acest subgrup”, mai ales că acești pacienți „reprezintă un subgrup important de pacienți cu obezitate sau supraponderali”. Aceste evaluări ar putea veni sub forma unor studii dedicate concentrate pe pacienții cu diabet de tip 2 sau în „subgrupuri cu putere adecvată”.
Pentru sindromul metabolic, FDA cel mai probabil ”le-ar cere” sponsorilor să demonstreze că medicamentele candidat pot reduce riscul de morbiditate sau mortalitate cardiovasculară legat de îmbunătățirea majorității sau a tuturor componentelor sindromului sau, altfel, prezintă „un alt beneficiu semnificativ clinic care depășește riscurile potențiale ale tratamentului.”
În ceea ce privește siguranța, companiile ar trebui să ia în considerare includerea evaluărilor cardiovasculare cuprinzătoare, evaluări neuropsihiatrice adecvate scopului și testarea potențialului imunogen al candidaților lor, conform proiectului de ghid.
Documentul este neobișnuit pentru FDA, care de obicei nu prescrie praguri de eficacitate pentru dezvoltarea medicamentelor. Observatorii și companiile ar putea interpreta această mișcare ca fiind autoritatea de reglementare care încearcă să frâneze domeniul obezității dinamic și din ce în ce mai aglomerat, care în ultimul an a înregistrat un aflux masiv de jucători – ca să nu mai vorbim de furnizori nereglementați, cum ar fi farmaciile online și clinicile de wellness. Chiar și odată finalizate ca ghid, recomandările FDA nu sunt obligatorii, iar producătorii de medicamente nu sunt obligați să le respecte.
Cu toate acestea, pragul de 5% propus este cu mult sub cifrele pe care le-au arătat terapiile de slăbire deja aprobate. Wegovy, de exemplu, provoacă o scădere în greutate de aproximativ 10% până la 15% la adulții supraponderali sau obezi cu comorbidități, conform etichetei sale. Zepbound are cifre similare în eticheta sa, cu reduceri ale greutății corporale variind de la aproximativ 10% până la 18%.
Chiar și dezvoltatorii din etapele anterioare au atins deja pragul de 5% al FDA. De exemplu, biotehnologia emergentă a obezității Metsera a raportat o scădere în greutate de 11,3% pentru injecția sa subcutanată cu acțiune ultra lungă MET-097i într-un studiu de fază IIa. Între timp, concurentul promițător Viking Therapeutics, în noiembrie 2024, a prezentat o scădere cu 5,3% a greutății corporale pentru doza de 40 mg de VK2735 oral, un efect care a urcat la 6,8% la nivelul dozei de 100 mg.
Sursa: Biospace.com
