Boehringer Ingelheim a anunțat că studiul FIBRONEER™-IPF și-a îndeplinit criteriul final principal, și anume reducerea modificării absolute față de momentul inițial a Capacității Vitale Forțate (CVF) în săptămâna 52, comparativ cu placebo. CVF este o măsură a funcției pulmonare.1

Pe baza acestor rezultate, Boehringer Ingelheim va depune noua cerere de medicamente pentru nerandomilast pentru tratamentul FPI la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) și la alte autorități din domeniul sănătății din întreaga lume. FDA a acordat Breakthrough Therapy Designation în FPI în 2022, accelerându-și dezvoltarea clinică.2

„Anunțul de astăzi reprezintă următorul pas din istoria noastră de peste 30 de ani în cercetarea fibrozei pulmonare idiopatice”, a declarat Ioannis Sapountzis, Șeful Zonelor Terapeutice Globale din Boehringer Ingelheim. „Încurajăm în permanență activitățile noastre de cercetare pentru a dezvolta noi opțiuni pentru una dintre cele mai comune boli pulmonare interstițiale”.

Nerandomilast este un inhibitor oral, investigațional al fosfodiesterazei 4B (PDE4B).3 Acesta este investigat în cadrul programului global FIBRONEER™, care include două studii de fază III – FIBRONEER™-IPF4 la pacienți cu FPI și FIBRONEER™-ILD5 la persoane cu fibroză pulmonară progresivă (FPP). Siguranța și eficacitatea nerandomilastului nu au fost stabilite.

Plăci de cazane

Despre FIBRONEER™-IPF (NCT05321069)4

Un studiu dublu-orb, randomizat, controlat cu placebo, care a evaluat eficacitatea și siguranța nerandomilastului timp de cel puțin 52 de săptămâni la pacienți cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI).

Criteriul final principal de evaluare: modificarea absolută față de valoarea inițială a capacității vitale forțate (CVF) (ml) în săptămâna 52.

Criteriu final secundar cheie:

  • Timpul până la prima apariție a oricăreia dintre componentele criteriului final compus: timpul până la prima exacerbare acută a FPI; prima spitalizare pentru cauze respiratorii; sau decesul (oricare survine mai întâi) pe durata studiului.

Participanții sunt puși în 3 grupe aleatoriu, ceea ce înseamnă întâmplător. Participanții din 2 grupuri iau doze diferite de nerandomilast sub formă de comprimate de două ori pe zi. Participanții din grupul placebo iau comprimate placebo de două ori pe zi. Comprimatele placebo arată ca comprimatele de nerandomilast, dar nu conțin niciun medicament.

Studiul a fost efectuat în peste 40 de țări,1 și randomizat 1177 de pacienți.

Despre programul clinic FIBRONEER™4,5

Programul FIBRONEER™ include două studii de fază III randomizate, în regim dublu-orb, controlate cu placebo — FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) și FIBRONEER™-ILD (NCT05321082) — pentru a investiga eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea nerandomilastului timp de cel puțin 52 de săptămâni la pacienții cu FPI și la pacienții cu FPP.

Pacienții care au participat la studiul FIBRONEER™-FPI au fost tratați fie cu nerandomilast administrat pe cale orală în doze de 9 mg sau 18 mg de două ori pe zi, fie cu placebo, timp de cel puțin 52 de săptămâni.1 Doza de nerandomilast de 18 mg de două ori pe zi este susținută de rezultatele studiului de fază II.1 O doză suplimentară de 9 mg de nerandomilast administrată de două ori pe zi a fost adăugată pentru a evalua profilul beneficiu-risc la o doză mai mică, precum și pentru a furniza date suplimentare doză-răspuns și expunere.1

În ambele studii, criteriul final principal de evaluare este modificarea absolută față de valoarea inițială a CVF în săptămâna 52. Criteriul final secundar cheie este timpul până la prima apariție a oricăreia dintre componentele criteriului final compus: timpul până la prima exacerbare acută a FPI/FPP, prima spitalizare pentru cauze respiratorii sau decesul (oricare survine mai întâi) pe durata studiilor clinice.4,5

Despre Nerandomilast

Nerandomilastul (BI 1015550) este un inhibitor oral, preferențial, experimental al fosfodiesterazei 4B (PDE4B), care este studiat ca tratament potențial pentru fibroza pulmonară idiopatică (FPI) și fibroza pulmonară progresivă (FPP).2 Acest compus este un medicament experimental și nu a fost aprobat pentru utilizare. Eficacitatea și siguranța acestui compus investigațional nu au fost stabilite.

Nerandomilast a primit desemnarea FDA Breakthrough Therapy pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice (FPI) în februarie 2022.2

Eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea nerandomilastului au fost studiate în cadrul unui studiu de fază II randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, efectuat la pacienți cu FPI (n=147). Criteriul final principal de evaluare a fost o modificare față de valoarea inițială a CVF (o măsură a funcției pulmonare) pe parcursul unei perioade de tratament de 12 săptămâni2.

Despre FPI și
FPIPF este una dintre cele mai frecvente boli pulmonare interstițiale fibrozante progresive (BPI). Simptomele FPI includ senzație de lipsă de aer în timpul activității, tuse uscată și persistentă, disconfort toracic, oboseală și slăbiciune. Deși este considerată „rară”, FPI afectează aproximativ 3 milioane de persoane din întreaga lume.6,7 Boala afectează în principal pacienții cu vârsta de peste 50 de ani și afectează mai mulți bărbați decât femeile.6

În plus față de FPI, pacienții cu anumite tipuri de BPI fibrozantă pot dezvolta un fenotip progresiv cunoscut sub numele de fibroză pulmonară progresivă (FPP). În cazul BPI, altele decât FPI, fibroza pulmonară progresivă este definită prin agravarea simptomelor respiratorii, semne fiziologice de progresie a bolii și dovezi radiologice de progresie a bolii.8

Despre Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim este o companie biofarmaceutică activă atât în domeniul sănătății umane, cât și în cel al sănătății animale. Fiind unul dintre investitorii de top din industrie în cercetare și dezvoltare, compania se concentrează pe dezvoltarea de terapii inovatoare care pot îmbunătăți și extinde viața în domenii cu nevoi medicale nesatisfăcute. Independent de la fondarea sa în 1885, Boehringer are o perspectivă pe termen lung, încorporând sustenabilitatea de-a lungul întregului lanț valoric. Peste 53.500 de angajați deservesc peste 130 de piețe pentru a construi un viitor mai sănătos, mai durabil și echitabil. Aflați mai multe la www.boehringer-ingelheim.com/uk (Marea Britanie) sau www.boehringer- ingelheim.com (restul lumii).

 

Referințe:

  1. (2023) Design of a phase III, double-orb, randomized, placebo-controlat, trial of BI 1015550 in Patients with idiopatic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF). În: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563.
  2. Boehringer Ingelheim (2022), FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Desemnation for Idiopatic Pulmonary Fibrosis. Accesat în august 2024. Disponibil la adresa: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.
  3. Richeldi L., et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopatic Pulmonary Fibrosis. În: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.
  4. Boehringer Ingelheim (2024) Un studiu pentru a afla dacă BI 1015550 îmbunătățește funcția pulmonară la persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI). Accesat în august 2024. Disponibil la adresa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321069.
  5. Boehringer Ingelheim (2024) Un studiu pentru a afla dacă BI 1015550 îmbunătățește funcția pulmonară la persoanele cu fibroză progresivă, boli pulmonare interstițiale (BPI-PF). Accesat în august 2024. Disponibil la adresa: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results.
  6. European Lung Foundation (2023) IPF – Fibroză pulmonară idiopatică. Accesat în august 2024. Disponibil la adresa: https://europeanlung.org/en/information-hub/factsheets/ipf-idiopathic-pulmonary-fibrosis/
  7. Koudstaal T, Wijsenbeek Fibroză pulmonară idiopatică. Presse Med 2023; 52(3):104166.
  8. Cottin, V. Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13.